让更多罕见病患者“药有所保”

　　近日，一则“天价药诺西那生钠注射液进医保”的新闻刷屏了网络，人们在为数以万计的受惠患者高兴的同时，也被医保部门锲而不舍的努力感动。“医保谈判姐姐”“灵魂砍价”等相关关键词几次登上热搜，获得网友的疯狂点赞。
　　诺西那生纳注射液是一种治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（简称SMA）的特效药。2019年在中国上市时，该药一瓶价格将近70万元，普通家庭完全无力承受。据统计估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人，若不加以治疗干预，80%的患者都活不过1岁。更有数据显示，我国像SMA这样的罕见病还有很多，患者总数超2000万人，且每年新增患者超过20万。而相比常见病，很多罕见病特效药价格高昂，难以进入医保目录，因此很多罕见病患者面临着可用药物品种少、用药价格贵等难题。
　　罕见病用药为何难进医保？价高是主要原因。国家医保具有普惠性，需要照顾大多数人的利益。若将治疗罕见病的天价药都纳入医保，必然会增加医保基金支付压力，对其他疾病的保障产生冲击。但正如“医保谈判姐姐”所说，每一个小群体都不应该被放弃。如何在保证普惠、公平的前提下争取让尽可能多的罕见病特效药进入医保目录？用集中采购的方式，尽可能降低罕见病用药的价格，无疑是最直接的办法。
　　“天价药诺西那生钠注射液进医保”，大大降低了SMA患者用药负担，也很大程度上彰显了医保部门关注罕见病用药，致力于让罕见病特效药进医保的用心和努力。从最初的70万元一瓶到药企给出的集中采购价50000多元一瓶，再到最后的成交价33000元一瓶，医保部门在药品采购和医保谈判上所付出的艰辛与努力可想而知。以这种用心和努力，再加上我国患者人数相对多、用药需求大等市场优势，相信我国的集中采购和医保谈判之路会越走越宽，未来也将会有越来越多的罕见病用药以更合理的价格进入医保，为更多的罕见病患者带来福音。
　　让人民生活幸福是“国之大者”，这其中自然也包括“每一个小群体”。让每一位病人，包括罕见病患者都享受到社会医疗保障体系日臻完善的红利，彰显的正是“一个也不能少”的民生情怀。近年来，我国不断加快罕见病药物的研发创新，简化相关药物上市和进口的审评审批程序，探索建立罕见病用药保障机制。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森、肺动脉高压等罕见病用药纳入医保目录。在2021年国家医保药品目录谈判中，又有包括天价药诺西那生纳注射液在内的7种罕见病用药一起被纳入医保目录。此外，各地也在积极探索惠民保险等多种保障方式，这些努力无疑都会减轻罕见病患者的负担，给他们更多治愈疾病的希望。
　　但同时也要认识到，不放弃“每一个小群体”仅靠医保部门的努力还不够。罕见病患者需要全社会一起努力，建立自助、互助的“大家庭”，充分发挥各类补充保险、商业健康保险、慈善等多种渠道功能，建立多层次医疗保障体系，更好地满足不同层次的用药需求，让罕见病患者“罕有所医”。