治疗肢端肥大症创新药在海南乐城实现首例应用

原标题：治疗肢端肥大症创新药在乐城实现首例应用

近日，由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进的长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区首次用于肢端肥大症患者的临床治疗，正式服务中国肢端肥大症患者群体。

据介绍，肢端肥大症是一种罕见且诊断困难的疾病，其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。

本次接受治疗的患者徐先生此前被诊断为不典型垂体GH型腺瘤，经过手术切除，并伴随日常药物服用控制多年。近期，徐先生到医院随访检查，发现垂体瘤复发。经临床专家评估，患者已不适合再行手术，建议可使用长效帕瑞肽进行治疗。

医生建议的长效帕瑞肽于2014年11月19日获得美国食品药品监督管理局批准，适用于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用另一种生长抑素类似物（SRL）治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者。目前，长效帕瑞肽在国内尚未上市，但在乐城先行区特许医疗政策支持下，该药物通过博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成功引进，患者可以在乐城进行申请使用。

徐先生了解情况后，第一时间与博鳌乐城维健罕见病临床医学中心取得联系，申请使用该药物。该中心在得知徐先生的治疗需求后，积极展开项目的申报和药物引进工作，并高效率通过审批。

博鳌未来医院内分泌科主任夏志勇表示，“经过对患者病历的仔细分析和评估，结合诊疗指南，我们认为该患者适合接受长效帕瑞肽的治疗。最终，患者在我们医院顺利完成国内首次肢端肥大症用药治疗。”

随着国内肢端肥大症患者首次正式接受长效帕瑞肽的治疗，这也成为我国肢端肥大症状患者群体治疗药物新的突破，将为后续更多患者的治疗及真实世界案例积累丰富经验，最终使中国患者获得更优质的药物治疗，享受更好的健康生活。